Okładka książki
Siedemdziesięciokrotne pomnożenie zainwestowanych pieniędzy w kilka lat? Wielu o tym marzy. Są tacy inwestorzy, którym to się udało. Działają w branży dość niezwykłej pod wieloma względami – w biotechnologii. Książka „Dla krwi i pieniędzy. Miliarderzy, biotechnologia i poszukiwania leku, który przyniesie fortunę” (Prześwity, 2023), której autorem jest Nathan Vardi, opisuje takie właśnie historie, ale też zadaje wiele niewygodnych pytań.
Vardi to nestor amerykańskiego dziennikarstwa finansowego, legenda „Forbesa”. Przez wiele lat zajmował się branżą biotechnologiczną i to zaowocowało napisaniem książki, która stawia kilka kluczowych pytań. Czy tworzenie nowych farmaceutyków musi tak właśnie, u licha, wyglądać? Dlaczego tak trudno wprowadzić na rynek nowe leki, a koszty kuracji są tak horrendalnie wysokie? Jak to się dzieje, że o przyszłości medycyny – i o życiu, i zdrowiu wielu milionów chorych – decydują nastawieni na jak największe zyski zarządzający funduszami venture capital?
Kto bierze udział w wyścigu po nowe leki
Większość z nas przyjmuje leki i nie zastanawia się nad ich pochodzeniem. Mało kto jest świadomy jak długi i kosztowny jest proces ich tworzenia. W książce „Dla krwi i pieniędzy” – tytuł sugeruje historię płatnego zabójcy, i rzeczywiście ma ona w sobie wiele z kryminału, przede wszystkim napięcie i wiele zwrotów akcji – Vardi przedstawia pasjonującą historię rozwoju dwóch niezwykle istotnych leków. Jego spojrzenie na przemysł biotechnologiczny oraz farmaceutyczny jest unikatowe i dlatego książka ta jest niezwykle cenna.
Historia zaczyna się w maju 2011 r., gdy poznajemy dr Ahmeda Hamdy’ego – będącego w szoku po zwolnieniu ze stanowiska dyrektora ds. medycznych Pharmacyclics. Firma pracowała nad lekiem na białaczkę, a Hamdy był pewny, że te wysiłki zakończą się sukcesem, a on dzięki temu zbije niemałą fortunę, gdyż był udziałowcem tejże spółki.
Zobacz również:
Wyścig po szczepionkę
I Hamdy się nie pomylił. Ibrutynib został opracowany przez firmę Pharmacyclics i zatwierdzony przez US Food and Drug Administration (FDA) w 2013 r. Pierwszym wskazaniem do stosowania leku był chłoniak z komórek płaszcza (MCL), a rok później wskazania rozszerzono o przewlekłą białaczkę limfocytową (CLL). Badania kliniczne udowodniły skuteczność ibrutynibu w leczeniu pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma. Dr Brian Koffman, współzałożyciel CLL Society (Chronic Lymphocytic Leukemia Society), po wstępnych testach uznał ibrutynib za tak cenny, że trzymał go w kieszeni kurtki podczas lotu samolotem, na wypadek konieczności awaryjnej ewakuacji i skoku ze spadochronem (nie chciał, by lek został w luku bagażowym).
Hamdy ostatecznie zostaje współzałożycielem innej firmy biotechnologicznej – Acerta Pharma. I ta firma zaczyna ścigać się z jego poprzednią w opracowaniu dwu konkurencyjnych leków, znanych obecnie jako Imbruvica i Calquence. Oba leki hamują aktywność enzymu zwanego kinazą tyrozynową Brutona, a te tzw. inhibitory BTK bezsprzecznie zrewolucjonizowały leczenie chłoniaka z komórek płaszcza i przewlekłej białaczki limfocytowej.
Śledząc historię tych dwóch biotechnologicznych startupów, które płyną po wzburzonym biznesowym morzu, spotykamy różnorodne postacie: lekarzy z powołania i cynicznych, oddanych naukowców, ambitnych inwestorów, żądnych pieniędzy przedsiębiorców i wymagających prezesów. Wszyscy grają o wysokie stawki, czy to wyceniane w dolarach, czy w osiągnięciach. W tym świecie bezpieczeństwo zatrudnienia nie istnieje, praca nigdy się nie kończy, inwestorzy ryzykują miliony dolarów, presja jest codziennością. A po zwycięstwie satysfakcja jest olbrzymia.
„Dla krwi i pieniędzy” pokazuje zadziwiające początki niektórych leków i niektórych biotechów. Związek, który później stał się lekiem Imbruvicą, początkowo był niewiele wart i został zakupiony przez Pharmacyclics w transakcji pakietowej. A firma miała szczęście dzięki temu, że pewnego ważnego człowieka spotkało nieszczęście. Otóż rozwinęła się dzięki pieniądzom Roberta Duggana – ten były sprzedawca ciastek, scjentolog i przedsiębiorca zaczął inwestować w Pharmacyclics zmotywowany chorobą syna, który zmarł na raka mózgu. A Pharmacyclis pracowała właśnie nad Xcytrinem – lekiem na nowotwór mózgu. Duggan namieszał jednak w tej firmie, ale nie będziemy tego zdradzać, by czytelnicy jednak mieli jakąś przyjemność z lektury.
Niezwykle istotną postacią dla branży biotechnologicznej jest Wayne Rothbaum, nowojorski inwestor giełdowy, który finansował Acerta Pharma. Nie był naukowcem, ale uznał doniosłość tego, co robi ta branża i bardzo mocno zaangażował się w codzienną pracę w tejże spółce, monitorując dane pacjentów czy nawet walcząc o właściwie brzmiące tytuły artykułów w periodykach naukowych, takich jak „The New England Journal of Medicine”. Zdaniem Vardi’ego, to właśnie takich odważnych i świadomych inwestorów potrzebują biotechy.
Zobacz również:
Mariaż biologii i cyfryzacji otwiera nowe perspektywy
Książka niezwykle barwnie pokazuje wszystkie pierwszoplanowe postaci, także poprzez anegdoty. Przykładem jest historia spotkania Rothbauma z zarządem wielkiej spółki Amgen. Jej wiceprezes, Niemiec Christian Rommel przedstawił inwestora mówiąc: „Ten facet jest jak świnia wyszkolona do szukania trufli.” To oczywiście miał być komplement, podkreślający zdolność Rothbauma do wyszukiwania okazji, ale mało brakowało, by inwestor się obraził i wyszedł. Rothbaum to niezwykle barwna postać, bo potrafił testować leki na swoim chorującym na nowotwór pinczerze (z sukcesem, przez co później mógł reklamować lek podczas rozmów z prezesem AstraZeneca), a także podnosić na duchu naukowców pracujących dla Acerta Pharma z pomocą… butelek drogiej tequili. Gdy dodamy do tego, że kolekcjonuje lampy witrażowe zaprojektowane przez Louisa Tiffany’ego, to widzimy niezwykłą oryginalność tej postaci.
Grube ryby zjadają płotki
Historia dwóch biotechnologicznych startupów opisana przez Vardi’ego kończy się umiarkowanie optymistycznie. Okazuje się bowiem, że w tym świecie na styku branży funduszy oraz branży medycznej i zdrowotnej to grube ryby zjadają większość pokarmu, płotki pozostają płotkami, nawet jeśli były niezwykle pracowite i przydatne. Kończy się ona wielkim pytaniem o to, czy system kapitalistyczny we właściwy (sprawiedliwy) sposób rozkłada nagrody za tak duże osiągnięcie, jak wynalezienie leku na białaczkę?
Książka „Dla krwi i pieniędzy” jest fascynującą lekturą. Rzuca światło na proces opracowywania leków od różnych stron, a jedną z kwestii, które niezwykle mocno biją po oczach jest to, że wiele potencjalnych leków jest odkładanych na półkę, bo rozpoczęcie badań nad innymi jest jednak nieco mniej ryzykowne. Duże firmy farmaceutyczne są ostrożne i wybredne, szukając miliardowych strumieni przychodów przy minimalnym ryzyku.
Jest także inna strona opracowywania leków. „Dla spółki biotechnologicznej katastrofą jest śmierć pacjenta. Ale nie mniejszą jest jego wyleczenie” – powiedział niegdyś Vardiemu Alex Hittle, analityk spółek biotechnologicznych. Wyleczenie eliminuje przecież klientów z puli, co stanowi problem zwłaszcza na niszowym rynku, który jest już ograniczony względną rzadkością występowania chorób. Vardi w pewnym momencie cytuje Duggana mówiącego: „Potencjalnych klientów jest niewielu, nadrobimy to wieloma latami trwania terapii”. Tak gra się w tę biotechnologiczną grę. Tak właśnie działa kapitalizm w zakresie tworzenia leków, co pokazuje autor „Dla krwi i pieniędzy”.
Zobacz również:
Utrudnić życie „czarnym łabędziom”, być kreatywnym
Vardi przedstawia również niezwykłą dynamikę konkurencji w branży biotechnologicznej. Duże firmy farmaceutyczne patentują – mówiąc kolokwialnie – wszystko co się da. Z mocy prawa chcą pokonać swoich mniejszych konkurentów. Poznajemy szokującą historię, gdy jeden z wielkich koncernów nie chciał sprzedać startupowi biotechnologicznemu standardowego leku do badań klinicznych, ponieważ wiedział, że jeśli to zrobi, zwiększy szansę mniejszego konkurenta na końcowy sukces. Zaoferował ten lek poprzez pośrednika za o wiele większą stawkę niż rynkowa, przez co badania kliniczne okazały się dla mniejszego gracza zbyt kosztowne.
Autor „Dla krwi i pieniędzy” ledwie dotyka kwestii biurokracji i jej wpływu na powstawanie leków. To co widzimy na kartach książki, woła o pomstę do nieba. Niejasne przepisy patentowe i system prawny faworyzujący wielkie firmy zostaje okraszony prywatą. Dowiadujemy się bowiem, że szef działu onkologii i hematologii w U.S. Food and Drug Administration zdecydował się usprawnić proces zatwierdzania nowego leku dopiero po tym, jak u jego żony zdiagnozowano raka jajnika.
Na początku książki widnieje zapis: „Dedykuję wszystkim pacjentom zgłaszającym się do udziału w badaniach klinicznych”. Szkoda jednak, że Vardi nieco po macoszemu traktuje ten wątek. To właśnie odwaga pacjentów – ale też często ich desperacja w walce o życie – przyczynia się do poszerzenia ogólnego stanu wiedzy medycznej.
„Dla krwi i pieniędzy” to niezwykle ciekawa lektura. Nabiera wagi i ważności w sytuacji, gdy nowy kapitał zaczyna płynąć w kierunku biotechów. Wszyscy mogą wyciągnąć z niej konstruktywne wnioski – i inwestorzy, i naukowcy, i pacjenci.
